GC녹십자, 유전질환치료제 임상 1상 시험 계획 FDA 승인

GC녹십자 본사/사진=GC녹십자

 

GC녹십자는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다.

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산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 점진적 손상이 생기는 열성 유전 질환으로 환자 대부분이 15세 전후 사망에 이르는 중증 희소 질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없다.

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GC녹십자가 국내 바이오 벤처 노벨파마와 공동개발 중인 GC1130A는 환자의 몸 안에서 발현하지 않는 효소를 뇌실 안으로 직접 투여해 치료 효과를 낸다.

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이번 FDA 승인에 따라 양사는 GC1130A의 안전성 등을 평가하기 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

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GC녹십자 관계자는 "신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

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출처 : 이슈앤비즈(http://www.issuenbiz.com)

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