툴젠, 3세대 유전자 가위 특허 보유⋯희귀질환 치료제 개발 집중
미국·유럽, 시판 후 안전성 관리 강화⋯생명윤리법 규정 불명확
식약처, 기업 애로사항 청취·가이드라인 논의⋯"제품화 적극 지원"
국내에서는 유전자 가위 원천 특허를 보유하고 있는 툴젠을 필두로 에스바이오메딕스, 진코어 등이 유전자 가위 치료제를 개발하고 있다고 8일 밝혔다.
정부에서도 규제 완화와 업계 소통을 이어가고 있다. 지난 3월 박윤주 식품의약품안전평가원장은 강서구 툴젠 사옥을 방문해 유전자 가위 치료제를 개발 중인 기업의 애로 사항, 가이드라인 마련 등을 논의했다.
사법정책연구원은 보고서를 통해 “크리스퍼 유전자가위의 개발 이후 유전자치료에 관한 연구가 활발히 진행되고 있는 점을 고려하면, 사회적 합의를 위한 보다 적극적인 노력이 필요하다”고 지적했다.
◆ 원천 특허 앞세운 K-바이오⋯희귀질환 타깃 연구 활발
국내 유전가 가위 치료제 개발에서 가장 선두에 있는 것은 툴젠이다. 해당 기업은 3세대 유전자 가위인 ‘크리스퍼 캐스나인(CRISPR-Cas9)‘의 원천 특허를 보유하고 있다. 이 회사는 현재 미국 브로드연구소, CVC그룹과 특허 분쟁 속에서도 유전자 가위를 활용한 치료제를 개발에 몰두하고 있다.
툴젠이 개발 중인 대표적인 유전자 가위 치료제는 ‘TGT-001’이다. 이는 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)을 적응증으로 한다. 해당 질환은 유전성 말초신경질환으로 돌연변이에 의한 운동신경 및 감각신경 손상을 보인다. 국내에서는 삼성가에 내려오는 유전질환으로 알려져 있다.
TGT-001는 지난해 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation·ODD)을 받았다.
툴젠에 따르면 통상 ODD 신청부터 승인까지 기간은 90일의 검토 기간을 거치지만 자사의 경우 최초 FDA에 제출한 신청 서류의 보완 없이 승인처리 됐다. 또한 TGT-001의 임상시험 준비를 위해 글로벌 의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업과 계약을 준비하고 있으며 임상시험 상세 디자인을 수립하고 있다.
지난 2월 에스바이오메딕스도 유전자 가위 기술을 활용한 세포·유전자치료제(CGT) 개발을 본격화했다고 덧붙였다.
회사는 국채과제 수주를 통해 유전자 교정 세포치료제 기초 연구를 진행해왔으며 상용화를 준비하고 있다고 밝혔다. 이를 위해 2021년 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사, 연세대 의대 김도훈 박사를 포함한 유전자 교정 전문가들을 영입했다는 설명이다.
지난달 진코어는 삼양홀딩스와 유전자 치료제 개발을 위한 공동연구계약을 체결했다.
해당 계약은 삼양홀딩스의 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS‘와 진코어의 유전자 편집 기술 ‘TaRGET‘을 결합한 새로운 유전자 치료제 개발을 목적으로 한다. 이에 따라 양사는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 이후 본격적인 유전자 치료제 공동개발에 나설 예정이다.
조혜련 삼양홀딩스 연구소장은 “SENS 기술에 상보적인 유전자 기술 플랫폼을 보유한 국내외 기업들과 적극적인 파트너링을 진행중”이라며 “혁신적인 유전자 교정 기술을 가진 진코어와의 공동연구가 희귀질환을 근원적으로 해결하는 치료제 개발로 이어지길 기대한다”고 전했다.
◆ 국내 제약사 임상시험 ‘부담‘⋯”적극 지원 노력할 것”
지난 3월 사법연구원은 ‘인간 유전자 편집 규제에 관한 연구’ 보고서를 통해 국내 유전자 편집 치료제 개발 현황을 지적했다.
해당 보고서에 따르면 국내 유전자 편집 치료제 개발은 국내 제약회사들의 임상시험에 대한 부담으로 인해 외국 제약회사와의 공동개발로 진행되는 상황이다. 이는 국내 제약기업들의 임상경험 부족과 유전자치료 연구 대상 질병 제한 등에 기인한다.
반면 미국과 유럽의 경우 첨단기술 영역에서 신제품 관련 진입장벽을 낮추되 시판 후 안전성 관리를 강화하는 방식이 증가하고 있다는 설명이다.
국내에서는 생명윤리법을 통해 유전자 편집을 포함한 유전자치료에 관련 연구의 대상 질병과 치료법을 규제하고 있다. 또한 지난 2021년 첨단재생의료 임상연구와 첨단바이오의약품 임상시험 등을 지원하기 위한 첨단재생바이오법을 제정했다.
하지만 생명윤리법에 대해서는 유전자치료 및 연구 관련 규정이 불명확하고, 외국의 규제보다 규제 수준이 더 높아 관련 기술의 발전을 지연시키고 있다는 비판이 제기되고 있다.
국내 유전자 편집 관련 연구자와 생명윤리학자들을 인터뷰한 결과 체세포 유전자치료 연구 대상 질병·치료법을 제한하는 생명윤리법 규정이 과도하며 글로벌 기준에도 부합하지 않다는 의견이 상당수인 것으로 나타났다.
이 같은 문제에 지난 3월 박윤주 식품의약품안전평가원장은 서울 툴젠 사옥을 방문해 유전자 가위 치료제 개발 기업들의 애로 사항 청취 및 관련 가이드라인 마련 등을 논의했다.
박 원장은 "평가원은 규제과학 연구를 통해 허가·심사 가이드라인을 개발하는 등 국내 첨단바이오의약품의 제품화를 지원하고 있다"며 "유전자가위 치료제 개발 및 제품화 과정에서 규제 지원이 필요하면 언제든 알려달라"고 말했다.
그는 "평가원은 앞으로도 국내 첨단바이오의약품 개발 현장과 소통하며 제품화를 적극 지원하기 위해 노력하겠다"고 말했다.
출처 : 이슈앤비즈(http://www.issuenbiz.com)